Geliştirici Firmalar Gen Terapisi Sektöründen Birer Birer Çekiliyor

Pahalı ve karmaşık uygulamaların etkisiyle, nadir hastalıklar için umut veren gen terapilerine olan yatırım ilgisi azalmaya başladı

Nadir hastalıklar için kalıcı tedavi vaat eden gen tedavileri, yüksek maliyetler ve karmaşık üretim süreçleri nedeniyle yatırımcıların dikkatini çekmekte zorlanıyor. Bu durum, daha yüksek ticari potansiyel sunan obezite ve kanser gibi alanlara yönelimi artırdı. Özellikle bazı tedavilerin satış beklentilerini karşılayamaması, bu eğilimi daha da belirginleştirdi.

Sektörden Çekilmeler, Düşen Değerlemeler ve Azalan Yatırım Hacmi

Geçtiğimiz yıl içinde, bazı ilaç üreticileri gen terapisi pazarından geri çekildi. Bu firmalar arasında Pfizer de bulunuyor. Pfizer, kişi başına 3.5 milyon dolar fiyatla geliştirdiği hemofili için gen tedavisinin satışını durdurdu. Sektörün öncülerinden Bluebird Bio, geçen ay yaklaşık 10 milyar dolarlık eski piyasa değerine rağmen yalnızca 30 milyon dolara bir özel sermaye şirketine satıldı.

Reuters için DealForma tarafından gerçekleştirilen veri analizine göre, 2024’te gen terapileri ve gen düzenleme ürünleri geliştiren firmalar 39 risk sermayesi turunda toplamda 1.4 milyar dolardan az bir yatırım almayı başardı. 2023’te bu rakam 60 anlaşma ile 3.5 milyar dolara ulaşıyordu. Bu durum, 2021 yılındaki 122 anlaşmada elde edilen 8.2 milyar dolarlık zirveye kıyasla yüzde 57 oranında bir azalma olduğunu gösteriyor.

Sektördeki Zorluklar ve Teknik Engeller

Ernst & Young Küresel Yaşam Bilimleri Birleşme ve Satın Alma Lideri Subin Baral, yatırımcıların ilgisini yeniden kazanmak için bu karmaşık ürünlerin “daha verimli, daha uygun maliyetli yollarla üretilmesi gerektiğini” belirtti. Gen tedavileri, genellikle hastaların hastaneye yatmasını gerektiren kişiselleştirilmiş ve karmaşık süreçler içermekte. Ayrıca, sigorta kapsamı gibi konulardaki belirsizlikler de sıkça gündeme geliyor.

Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), bu çığır açan tedavilerin desteklenmesine devam etti. FDA’nın Biyolojik Ürünlerin Değerlendirilmesi ve Araştırılması Merkezi Direktörü Peter Marks, Reuters’a yaptığı açıklamada, “Bilimsel zorlukların, üretim sorunlarının ve gen terapilerinin pratikte uygulanmasındaki ‘hız engellerinin’ üstesinden gelineceğine inanıyorum” dedi. Her şeyin daha uygun maliyetli hale gelmesi için bir dizi faktörün bir araya gelmesi gerektiğini vurgulayan Marks, “Bu, düzenleyici süreçlerin sadeleştirilmesi ve üretim süreçlerinin iyileştirilmesiyle mümkün olacaktır. Umudum, önümüzdeki yıllarda bu alanda çalışmalar yapacak bir grubun olması yönünde.” ifadelerini kullandı.

Gen Terapilerinin Etkinliği, Güvenliği ve Rekabet Ortamı

Gen terapisi uygulamaları, değiştirilmiş bir genin hastaya bir defa verilmesi, hatalı genin yerini alması ya da protein üretim mekanizmasını düzeltmesi şeklinde işlemlere dayanmaktadır. Bu süreç, teknik karmaşıklığı ve hasta üzerindeki olumsuz etkileri açısından birçok tartışmayı da beraberinde getirmiştir. Örneğin, Sarepta Therapeutics tarafından geliştirilen nadir türde bir kas hastalığı için uygulanan bir gen tedavisi sonrası, 16 yaşındaki bir gencin aylar içinde akut karaciğer yetmezliğinden hayatını kaybettiği haberlere yansımıştır.

Obezite alanında geliştirilen yeni nesil ve yüksek etkinlik gösteren ilaçlara olan talebin artması, bu sektöre yatırımların da büyümesini sağladı. 2024 yılında obezite tedavilerine yönelik risk sermayesi yatırımları 1.75 milyar dolara ulaştı. Bu, 2023’teki 630 milyon dolarlık hacmin neredeyse üç katı demektir.

Aynı dönemde, global biyofarma girişim sermayesi yatırımları 2023 yılındaki 23.2 milyar dolardan 2024 yılında 27 milyar dolara yükseldi. DealForma verilerine göre, 10.3 milyar dolarlık yatırımla kanser tedavileri en büyük payı almış durumda.

Bazı Şirketler Umutlarını Sürdürüyor, Diğerleri İse Geri Çekiliyor

Novartis, nadir bir nöromüsküler hastalık olan spinal müsküler atrofi ile doğan bebeklerin yüzde 95’inden fazlasının, şirketin Zolgensma adlı gen tedavisiyle tedavi edildiğini ve bu tedavinin daha büyük çocuklar için de geliştirilmeye devam ettiğini açıkladı.

Vertex Pharmaceuticals, Casgevy adlı gen düzenleme tedavisini halen orak hücre hastalığına sahip hastalar üzerinde uygulamaya devam ettiğini belirtti. Şirketin Operasyon Direktörü Stuart Arbuckle, 2024 yılında yalnızca 10 milyon dolar satış bekledikleri bu tedavi için, bu hastalıkla yaşayan bireyler açısından en iyi çözümün gen düzenlemesi olduğuna inandıkları için çalışmalarını sürdürdüklerini ifade etti.

Öte yandan, Pfizer, geçen ay hemofili B hastaları için geliştirdiği Beqvez isimli gen terapisinin satışını durdurduğunu ve bunun sebebinin düşük talep olduğunu belirtti. Pfizer, 2023 yılında erken aşamalardaki gen terapisi araştırmalarından geri çekilmişti; ayrıca, geçen yıl kas distrofisi için geliştirdiği bir gen tedavisi üzerindeki çalışmalarını, geç aşama klinik sonuçların hayal kırıklığı yaratması sebebiyle sonlandırdı.

Bluebird Bio ise Amerika Birleşik Devletleri’nde Lyfgenia dahil olmak üzere üç farklı gen terapisini satmaya devam etmekte. Bu tedavi, Vertex ve CRISPR Therapeutics tarafından geliştirilen Casgevy ile doğrudan rekabet halinde. Pfizer ve Bluebird ise yorum taleplerine hemen yanıt vermedi.

Yatırımcı Beklentileri, Politika Ortamı ve Pazar Dinamikleri

Boston Consulting Group’ta biyofarmasötik sektör lideri olan Priya Chandran, “İnsanlar gen tedavisinin sağladığı vaadi hâlâ görüyor” diyerek, yatırım düşüşünün ana sebebinin “genel ekonomik ve politik durumun olumsuzluğu” olduğunu belirtti. Hücre ve gen terapisi sektörünün ticaret birliği olan Yenileyici Tıp İttifakı (Alliance for Regenerative Medicine), yeni klinik veriler geldikçe yatırımın tekrar canlanmasını bekliyor.

İttifak adına konuşan Stephen Majors, “En büyük biyofarma şirketleri, gen terapisi portföylerini daha büyük hasta topluluklarını hedefleyecek şekilde genişlettikçe bu alana yatırımlarını sürdürüyor” ifadesinde bulundu.

Morgan Stanley, 2025 itibarıyla Amerika Birleşik Devletleri’nde faaliyet gösteren büyük biyofarma şirketlerinin toplam gelirlerinin yüzde 35’ine denk gelen yaklaşık 175 milyar dolarlık kısmının on yıl sonunda patent korumasını kaybedeceğini öngördü. Ernst & Young’dan Subin Baral, “Şirketler, bu boşluğu doldurabilecek yeni ürünleri zamanında geliştirebilmek için hızlı bir şekilde yatırım yapmaya çalışıyor. Bu da sermaye tahsisi kararları gerektiriyor.” şeklinde görüş bildirdi.